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一种新的候选药物的发现,开发有效的治疗脑疾病

意大利理工学院的研究人员发现了一种新型化合物,它有可能成为一种新药,用于治疗唐氏综合症和自闭症等脑部疾病的核心症状。这些结果是在临床前模型中获得的,在这些模型中,新化合物改善了认知任务中的困难,以及社会互动和出现在神经发育和可能的神经障碍中的重复行为。这项研究发表在科学杂志《化学》上。

这些突破性的发现是由位于意大利热那亚的意大利技术研究所的Laura Cancedda和Marco De Vivo领导的两个意大利研究小组共同努力的结果。这两个小组的研究工作是互补的:De Vivo的小组利用计算方法设计了新的分子,并合成了它们,而Cancedda的实验室则专注于对这些化合物进行广泛的生物测试。最终的结果代表了一种有望在未来几年成为临床药物的候选药物的发展。

这篇研究文章的共同第一作者是Annalisa Savardi (Cancedda的实验室)和Marco Borgogno (De Vivo的实验室),他们协同工作来识别新的化合物,并研究它们在神经发育障碍的临床前模型大脑中的生物学后果。这些模型是验证新药的效益和安全性的第一个实验步骤。

研究人员尤其关注分子对蛋白质NKCC1的影响,NKCC1是治疗脑疾病的药物非常有希望的靶点。NKCC1是氯离子(和其他)在大脑中的转运体,这些离子的正确浓度对大脑功能至关重要。在唐氏综合征、自闭症和癫痫等脑部疾病中,由于NKCC1功能异常,这些离子在大脑中的浓度出现异常。这些新发现的化合物可以有效和选择性地阻断NKCC1,而没有其他非选择性NKCC1抑制剂引起的不良副作用(过度利尿)。

“这项研究和令人兴奋的结果出现的时候,神经科学的药物发现行业努力提供新的突破类有效分子。事实上,在过去的几十年里,大多数神经发育障碍的治疗选择仍然很少,或者不是非常有效。这主要是由于缺乏对这些具有挑战性的病理条件的机制的理解。这一发现是在印度理工学院对NKCC1的功能和抑制进行了数年的研究之后发现的,这可能会使我们更接近于可持续治疗一些脑部疾病的疗法的发展。”Laura Cancedda说。

“在这一点上,我们最有希望的化合物可以在两年内进入医院的临床试验。然而,将这种化合物制成核准药物的这一额外步骤需要进一步的工作和更多的资金。因此,我们计划成立一家新的初创公司,致力于这个项目。如果我们的发现能影响到那些有需要的人,那将是非常美妙的。

新发现的候选药物现在正在进行高级的临床前研究,以推进它并有希望进入临床研究。额外的研究将允许确定该分子的总体安全性和其他关键参数,如药代动力学、配方和剂量,以满足获得临床研究的监管要求。

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